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另一方面，在臨床治療上，新藥上市的速度遠不及於病患的期待，臨床的醫師和病患面對目前有限的治療選擇，無不希望更有效、更安全的治療方式推出。對臨床醫師來說，如果能由致病的機轉，回推到藥物開發，就能真正的對症下藥。換句話說，若能將臨床應用的需求與基礎醫學的研發整合起來，作雙向的回饋，用以開發產品並提升療效，便能解決需求端(臨床)端與供應端(產業)的問題。要針對疾病的機轉設計新藥，就必須應用基礎醫學長久以來的研究能量，然而，基礎科學過去已與臨床應用漸行漸遠，如何拉近兩端的距離，“
from bench tobedside”
「從基礎科學進入臨床」，以解決臨床與產業的困境，是問題也是機會，這就是所謂的「轉譯醫學」。
根據轉譯醫學期刊(Translational Research: The Journal of Laboratory &
Clinical
Medicine)的定義，轉譯醫學涵括實驗室、臨床與公共衛生的研究。目的在促進將基礎的研究發現應用於提升健康照護，層面涵蓋基礎研究、臨床前、臨床、公衛流行病學與治療效益研究(health
outcomes research)。
轉譯醫學的發展方向
對藥廠來說，要提高藥品研發的成本效益，就應早期淘汰無開發潛力之標的物，並確保藥品在人體的療效，如此，勢必要改變過去研發流程，使用更準確的評估指標與試驗工具，以加速藥品的開發，傳統研發方式與轉譯醫學研究的差異，可參考(圖一)。由圖示可知，轉譯研究比傳統研發方式，能更確認開發標地，跳脫傳統的藥理毒理測試、一連串動物試驗，並縮短臨床試驗時間與所需的個案數。至於如何的執行轉譯研究以縮短傳統的試驗步驟，則有多種方式切入。
目前轉譯醫學在藥品研發上，有三大致力的方向，第一是應用新檢測標的或預測工具來提高藥品與治療成果間的對應性，或找出疾病與治療標的的關聯性，如生物標誌、蛋白質體、miRNA
等；第二類是設計新試驗流程讓試驗更具成本效益、更準確，尤其是運用了新的研發檢測工具，必須突破傳統的試驗流程，無縫隙(seamless)的試驗是目前致力的方向；第三個方向則是整合資訊系統，運用資訊系統支援新試驗流程、
做檢測預測的分析、疾病與基因間的關聯分析或整合龐大資料庫以作為轉譯醫學的環境建構。
產業界的應用
新興生物技術與研究成果，使得基礎發現與臨床應用找到了連結。許多藥廠正積極應用這些基礎與臨床的關聯性開發新藥物，例如Centocor
藥廠開發的Remicade，作用在腫瘤壞死因子上(tumor necrosis factor alpha；TNF
alpha)，透過對疾病機轉的了解，在早期臨床試驗時，就對多項治療標的同時開發，以單一藥品取得多項適應症，目前已可核准用在治療免疫性腸炎(Crohn's
Disease)、風濕性關節炎(rheumatoid
arthritis)、牛皮癬(psoriasis)等，這就是由致病機轉回推藥物開發的實例。
生技公司則是努力開發篩選平台、檢測工具、影像數據分析等等以驗證這些發現。一些過去認為沒有作用的微小片段RNA(miRNA)，在Craig
C. Mello 與 Andrew Z. Fire 的研究下，竟發現其中的片段與心室中隔缺損的關聯性，也就是說，這些miRNA
與疾病機轉有強烈的相關性，這個發現不但兩位科學家得到2006 年的諾貝爾獎，也成為目前生技製藥界開發藥品的方向。例如在2006
年被Merck & Co.併購的Sirna Therapeutics 就找出一段miRNA，可以抑制B 型肝炎病毒高達95%，而Pfizer、Eli
Lilly 與Sanofi-Aventis.等大藥廠在RNA 治療應用上都已大力投入。
運用生物標誌，可以讓藥品在開發的過程，先期就能檢視試驗的結果，不須等整個流程結束後才進行分析。Norvatis
就運用生物標誌來開發治療心血管的疾病，由此生物標誌的變化，便可由細胞治療反應，推到動物試驗，並可由而推估藥效。此外，如Quest
Diagnostics Inc. 篩檢出的 HER2 gene，便可當作乳癌的治療標誌，Roche 藥廠的抗乳癌藥 Herceptin
的運用也是一著名的案例。
所以不只是大藥廠運用轉譯醫學的概念來開發藥品，生技公司也開發篩選平台來加速新興科技的應用，而藥理試驗或臨床試驗服務公司也融入轉譯醫學，重新設計試驗流程，使整個試驗流程更準、更快、更省。轉譯醫學，正在改變整個生醫產業。
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資料來源：IEK產業服務-產業情報網
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